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Se pirater: la promesse de la thérapie génique

Se pirater: la promesse de la thérapie génique

La thérapie génique est actuellement utilisée pour développer des stratégies de traitement de diverses maladies génétiques. Elle a beaucoup progressé ces dernières années et est une technique en passe de devenir une technique prometteuse pour de nombreuses personnes atteintes de maladies incurables.

C'est une technologie très puissante qui permet aux scientifiques de manipuler l'ADN plus facilement que jamais. CRISPR-Cas9 est l'un des exemples actuels les plus populaires de cette méthode d'édition du génome.

Mais, comme vous pouvez l'imaginer, tout le monde n'est pas enthousiasmé par ce domaine en développement rapide.

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Qu'est-ce que l'édition génique?

L'édition du génome (également connue sous le nom d'édition de gène) est un groupe de technologies qui permettent aux scientifiques de manipuler l'ADN d'un organisme. Grâce à cette technologie, du matériel génétique peut être ajouté, retiré ou modifié à des endroits particuliers d'un génome.

CRISPR-Cas9 (ou répétitions palindromiques courtes à intervalles réguliers groupés - CRISPR-Associated Protein 9 pour lui donner son nom complet) est l'une des techniques les plus couramment utilisées dans ce domaine.

"Le système CRISPR-Cas9 a suscité beaucoup d'enthousiasme dans la communauté scientifique car il est plus rapide, moins cher, plus précis et plus efficace que les autres méthodes d'édition du génome existantes." - Medium.com.

L'ADN est-il codé?

Un gène est une instruction, écrite dans la langue du code ADN, qui comporte quatre lettres ou bases chimiques (nucléobases): -

- A - Adénine,

- C - Cytosine,

- T - Thymine (ou Uracile (U) dans l'ARN), et;

- G - Guinine.

Ces nucléobases ont tendance à se former par paires selon un modèle prévisible particulier. Chaque A est toujours associé à un T, et chaque G toujours à un C.

Les scientifiques peuvent déterminer la séquence exacte en utilisant une technique appelée séquençage d'ADN pour révéler l'ordre de ces paires de bases.

Le code génétique est l'ensemble des règles dans lesquelles l'information est codée dans le matériel génétique. Cela peut être dans une séquence d'ADN ou d'ARN qui sont ensuite «traduites» en protéines (séquences d'acides aminés) dans toutes les cellules vivantes.

En ce sens, nous pouvons affirmer que l'ADN est effectivement codé. Non seulement cela, mais il contient une grande quantité d'informations sur un organisme et son passé.

Contrairement à la croyance populaire, les scientifiques commencent maintenant à comprendre que ce qui était auparavant considéré comme de l'ADN «indésirable» est en fait d'une importance vitale pour l'organisme vivant.

Pour l'édition de gènes, ce n'est pas seulement l'ADN qui est important. Les enzymes qui fonctionnent dans les cellules pour copier, couper et joindre des molécules d'ADN ont également été exploitées comme outils clés pour développer de nouvelles techniques révolutionnaires en biologie moléculaire.

Les applications incluent le clonage de gènes et l'expression de leurs protéines, et la cartographie de l'emplacement des gènes sur les chromosomes.

Comment Crispr est-il utilisé?

"CRISPR-Cas9 a été adapté à partir d'un système d'édition du génome naturel chez les bactéries." - Quizlet.com.

«Dans la nature», ces bactéries capturent des fragments d'ADN provenant de virus envahisseurs. En utilisant ce matériel génétique capturé, les bactéries procèdent à la création de segments de code génétique appelés tableaux CRISPR.

Cette stratégie permet aux bactéries d'utiliser les tableaux CRISPR pour «se souvenir» des virus (ou des virus étroitement apparentés).

"Si les virus attaquent à nouveau, les bactéries produisent des segments d'ARN à partir des tableaux CRISPR pour cibler l'ADN des virus. Les bactéries utilisent alors Cas9 ou une enzyme similaire pour couper l'ADN, ce qui désactive le virus." - Quizlet.com.

Le système CRISPR-Cas9 fonctionne plus ou moins de la même manière en laboratoire. Les chercheurs créent un petit morceau d'ARN avec une courte séquence «guide» qui se fixe (se lie) à une séquence cible spécifique d'ADN dans un génome.

L'ARN se lie également à l'enzyme Cas9.

Comme dans les bactéries, l'ARN modifié est utilisé pour reconnaître la séquence d'ADN, et l'enzyme Cas9 coupe l'ADN à l'endroit ciblé. Bien que Cas9 soit l'enzyme la plus utilisée, d'autres enzymes (par exemple Cpf1) peuvent également être utilisées.

Une fois l'ADN coupé, les chercheurs utilisent le mécanisme de réparation de l'ADN de la cellule pour ajouter ou supprimer des morceaux de matériel génétique ou pour apporter des modifications à l'ADN en remplaçant un segment existant par une séquence d'ADN personnalisée.

Les techniques CRISPR permettent l'épissage génique sans introduire de bits d'ADN étrangers.

Il a de nombreuses applications passionnantes, y compris le potentiel de vaincre enfin le cancer.

À quoi sert l'épissage de gène?

Comme nous l'avons vu, les gènes sont des séquences d'ADN qui codent pour des protéines. L'épissage génique est une forme de génie génétique où des gènes spécifiques, ou des séquences de gènes entières, sont insérés dans le génome d'un organisme différent.

En utilisant des techniques d'épissage génique, des choses comme des vaccins peuvent être produites.

Par exemple, en utilisant l'ADN d'un virus nocif et en les épissant dans le génome d'une souche inoffensive de souche bactérienne.

Lorsque les bactéries produisent la protéine virale, cette protéine peut être récoltée. Étant donné que les bactéries se développent rapidement et facilement, une grande quantité de cette protéine peut être extraite, purifiée et utilisée comme vaccin.

Cette protéine peut ensuite être introduite chez un individu par injection, ce qui provoquera une réponse immunitaire. Lorsqu'une personne est infectée par un virus par exposition naturelle, une réponse immunitaire rapide peut être initiée en raison de l'inoculation initiale.

Une autre application de la technologie d'épice génétique est liée au gène impliqué dans la production de vitamine B. Le gène spécifique peut être retiré d'un génome de carottes et épissé dans le génome du riz.

En faisant cela, la souche de riz recombinant génétiquement modifiée est modifiée pour produire de la vitamine B!

Cela peut avoir de nombreux avantages pour la santé, en particulier dans les pays du tiers monde qui dépendent du riz comme principale source de nourriture et qui n'ont pas accès à d'autres sources alimentaires riches en vitamines.

La technologie d'épissage des gènes permet donc aux chercheurs d'insérer de nouveaux gènes dans le matériel génétique existant du génome d'un organisme afin que des traits entiers, de la résistance aux maladies aux vitamines, puissent être copiés d'un organisme et transférés à un autre.

Lors de l'épissage de l'ADN, l'ADN d'un organisme est coupé et l'ADN d'un autre organisme est glissé dans l'espace. Le résultat est un ADN recombinant qui comprend des caractéristiques de l'organisme hôte modifiées par le trait dans l'ADN étranger.

C'est simple dans le concept, mais difficile dans la pratique, en raison des nombreuses interactions requises pour que l'ADN soit actif.

Des exemples passés intéressants incluent l'utilisation d'ADN épissé pour: -

- créez un lapin brillant (comme vous le faites),

- d'élever une chèvre dont le lait contient de la soie d'araignée, et;

- pour réparer les défauts génétiques chez les personnes malades.

L'ADN et les fonctions génétiques sont très complexes et sont limités à un certain point, notamment en raison de leurs futures implications éthiques potentielles. Par exemple, il est peu probable que nous puissions jamais créer une girafe avec des défenses d'éléphant - mais cela présente d'autres avantages évidents qui ne feront qu'au fil du temps.

Combien coûte Crispr?

Selon un rapport publié sur le Indépendant, le coût des traitements CRISPR varie d'environ $500,000 à 1,5 M $.

Au cours d'une vie, des médicaments comme le Nusinersen (utilisé pour traiter l'atrophie musculaire spinale) peuvent être encore plus chers. Les estimations sont $750,000 la première année suivi de $375,000 pour chaque année subséquente à vie.


Voir la vidéo: Covid-19: les vaccins à ARN représentent-ils une menace pour lintégrité de lADN humain? (Décembre 2021).